超越欧美，李斌教授团队基因治疗 LHON 安全性获认可，LHON 患者看到曙光
Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）是一种视神经退行性变的母系遗传性疾病，由德国学者 Leber 于 1871 年首先发现并公布。该病是一种最常见的线粒体相关疾病，绝大多数的 LHON 患者都是 G11778A 基因位点突变引起的。该病较为罕见，常在 15-35 岁期间发病，患者多视力急剧下降直至双眼失明，至今在全球范围内尚无有效的治疗方法。
早在四十几年前，基因疗法界的领军人物 Theodore Friedmann 博士曾设想过通过基因治疗来改善由单个基因引起的遗传性疾病，即用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。2007 年，美国 spark 公司成功地开展了 Leber 先天黑矇症（LCA）的基因治疗临床试验，并取得了初步成效，开启了眼部疾病基因治疗的先河。
自 2008 年起，李斌教授团队开始着手 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON） 的基因治疗研究，在做了大量的基础研究和临床试验后，发明了一种基因疗法治疗 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）。2011 年李斌教授团队完成全球首例Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者的基因治疗临床试验，并在术后 7 年内对参与临床研究的 9 例 LHON 基因治疗患者进行临床观察，发现 6 例 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者视力显著提高，3 例Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者视野得到改善。并且注射 AAV-2 药物后患者的视网膜外观和形态没有异常，充分证明了该疗法安全性好并且有效性显著。
2017 年 3 月开始，李教授团队顺利启动“全球样本量最大的基因治疗 Leber’s 遗传性视神经病变临床试验”，截止 2018 年 6 月 5 日共治疗 143 例患者，其中包含 3 名中国台湾同胞和 7 名阿根廷国际患者。
李斌教授为患者进行眼部检测和基因治疗手术
李斌教授研究团队把这批入组的 Leber’s 遗传性视神经病变患者按发病时间分为 2 年以内和 2 年以上等，并分别在术后前三天，一个月和三个月进行安全性和有效性检测。法国 Gensight 公司和美国 Guy 教授团队也进行了 Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）基因治疗临床试验。法国 Gensight 公司临床治疗 15 例Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）患者，患者根据发病时间被分为 6 个月以内组和 6 个月到 12 个月组进行安全性检测。美国 Guy 教授团队临床治疗 15 例 LHON 患者，患者根据发病时间被分为小于 12 个月和大于 12 个月组进行安全性检测。
安全结果分析如下：
安全性是基因治疗应用于临床的首要决定性因素，虽然三个团队都对 LHON 患者进行了基因治疗，但从以上样本数量及安全性结果比较的数据可以看出，李斌教授团队的基因治疗安全性显著高于法国 Gensight 公司与美国 Guy 教授团队。
2017 年底，针对 Leber 先天性黑朦 2 型的首个基因替代疗法药物 Luxturna 获FDA 批准上市!这一药物的成功获批，使原本无药可治的眼遗传病患者看到了曙光， 也让研究者们几十年的努力首次得到“兑现”。以上李斌教授研发团队近十年来倾尽心血的科研成果表明，LHON 患者完全能够被治愈，待该药物广泛应用于临床之时，便是全球广大 LHON 患者重见光明之日。
武汉纽福斯生物科技有限公司全程参与李斌教授团队基因治疗LHON临床试验研究工作，全程给来自国内，中国台湾、国际LHON患者提供支持和帮助以及技术服务，愿更快更好的推动眼遗传病基因治疗技术进步，为广大眼遗传病患者带来光明和希望。
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